¿Tiene colangitis biliar primaria?
Un estudio clínico está evaluando un producto en fase de investigación como posible tratamiento adicional para la colangitis biliar primaria (CBP).
El propósito de este estudio de investigación clínica es evaluar los efectos de un producto en fase de investigación (setanaxib) como posible tratamiento adicional para la CBP.
En este estudio, se reclutarán a 318 participantes en todo el mundo. Durante el Periodo de tratamiento principal del estudio, se asignará a los participantes aleatoriamente a uno de los tres grupos de tratamiento oral para recibir uno de los siguientes:
- Setanaxib 1200 mg/día
- Setanaxib 1600 mg/día
- Placebo (una píldora que no contiene fármaco activo)
Esta parte del estudio es a doble ciego. Esto quiere decir que ni usted ni el médico del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo. Los estudios son a ciego para evitar sesgos en los resultados.
Después del Periodo de tratamiento principal del estudio, se realizará un Periodo de tratamiento de la Fase de extensión. Durante esta fase todos los participantes recibirán dosis de 1200 mg/día o 1600 mg/día de setanaxib.
Es posible que cumpla con los requisitos para participar en el estudio TRANSFORM si:
- tiene 18 años o más;
- padece de enfermedad hepática o rigidez hepática;
- ha tomado ácido ursodesoxicólico (AUDC) para tratar la CBP durante los últimos 6 meses (y ha recibido una dosis estable durante 3 meses) o no puede tomar AUDC y su última dosis de AUDC fue hace al menos 3 meses.
Nota: si ha tomado ácido obeticólico (AOC), fenobibrato o bezabifratro para tratar la CBP, debe haber tomado estos agentes durante al menos 6 meses y con una dosis estable durante los últimos 3 meses.
La participación en el estudio durará aproximadamente 120 semanas, o alrededor de 2 años y 4 meses. El estudio se divide en los siguientes periodos:
Periodo de selección (4 semanas):
- El médico del estudio hará algunas pruebas para determinar si usted cumple con los requisitos para participar en el estudio.
Periodo de tratamiento principal (52 semanas)
- Se lo asignará aleatoriamente a uno de los tres grupos de tratamiento oral. Ni usted ni el personal del estudio sabrán qué tratamiento recibirá. En función del grupo de tratamiento, tomará lo siguiente:
- Setanaxib 1200 mg/día
- Setanaxib 1600 mg/día
- Placebo (una píldora que no contiene el producto en fase de investigación)
- Durante este periodo del estudio, tendrá hasta 8 visitas con el médico del estudio. También tendrá 7 visitas telefónicas con el médico del estudio.
- Si completa el Periodo de tratamiento principal de 52 semanas, es posible que ingrese al Periodo de tratamiento de la Fase de extensión.
Periodo de tratamiento de la Fase de extensión (52 semanas)
- En el Periodo de tratamiento de la Fase de extensión, todos los pacientes recibirán setanaxib. Su dosis de setanaxib será de 1200 mg/día o 1600 mg/día.
- Durante el Periodo de tratamiento de la Fase de extensión, tendrá una llamada telefónica con el personal del estudio 2 semanas después de iniciado el Periodo de tratamiento de la Fase de extensión y tendrá visitas de seguimiento con el personal del estudio cada 3 meses.
Periodo de seguimiento (12 semanas)
- Una vez finalizado el Periodo de tratamiento principal y el Periodo de tratamiento de la Fase de extensión, o si decide abandonar el estudio, tendrá una Visita de seguimiento de seguridad 30 días y 12 semanas después de la última dosis del tratamiento.
- Si no acepta participar en el Periodo de tratamiento de la Fase de extensión, tendrá una Visita de final del tratamiento y una Visita de seguimiento 30 días y 12 semanas después de finalizado el Periodo de tratamiento principal.
Todos los participantes del estudio que cumplan con los requisitos recibirán lo siguiente de manera gratuita:
- El producto en fase de investigación del estudio (setanaxib) o el placebo.
- Las visitas, evaluaciones y pruebas relacionadas con el estudio, como análisis de orina y sangre, un electrocardiograma (ECG), una elastografía por resonancia magnética (ERM) y una elastografía transitoria (FibroScan).
- También podría recibir un reembolso por gastos razonables, como los costos de traslado para asistir a las visitas del estudio.
Algunos medicamentos no están permitidos durante el estudio y pueden interactuar con el producto en fase de investigación. Consulte con el médico del estudio antes de tomar cualquier medicamento nuevo.
Antes de que un nuevo tratamiento pueda ponerse a disposición del público general, se deben llevar a cabo diversos estudios que involucran la participación de voluntarios sanos y pacientes voluntarios para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento. Estos estudios, llamados "ensayos clínicos", son regulados por la Food and Drug Administration (FDA) (Administración de Medicamentos y Alimentos, FDA) en Estados Unidos y por otros organismos reguladores similares en el resto del mundo.
Su participación en el estudio TRANSFORM nos ayudará a entender si el producto en fase de investigación activo, setanaxib, es eficaz para el tratamiento de adultos con colangitis biliar primaria. Se realizó un estudio clínico anterior con setanaxib en pacientes con CBP que incluyó 111 participantes.
La participación en este estudio de investigación clínica es completamente voluntaria. Su decisión de participar o de no participar no afectará la atención médica que recibe ahora ni la que recibirá en el futuro. Puede abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
Preguntas frecuentes
Adultos a partir de los 18 años diagnosticados con colangitis biliar primaria (CBP).
El Periodo de tratamiento principal de este estudio es a doble ciego. Esto significa que durante esta parte del estudio ni usted ni el médico del estudio sabrán si toma el producto en fase de investigación o un placebo. Durante el Periodo de tratamiento de la Fase de extensión, todos los participantes recibirán el producto en fase de investigación.
De usted depende decidir si participa en esta fase o no. Si no quiere participar en el Periodo de tratamiento de la Fase de extensión, su tratamiento finalizará y el médico del estudio seguirá controlándolo durante 12 semanas.
Durante un estudio clínico, usted recibirá el medicamento en estudio. Esto se hará en momentos programados y podría ocurrir una vez o múltiples veces durante el estudio, en función de los medicamentos. Si participa, también es posible que se deba someter a los siguientes procedimientos con el fin de controlar su salud: signos vitales, análisis de sangre, exámenes físicos u otros tipos de evaluaciones, como un electrocardiograma (ECG), una elastografía por resonancia magnética (ERM) o una elastografía transitoria (FibroScan), que son necesarios para reunir la información necesaria sobre el medicamento del estudio.
En el estudio TRANSFORM, podría no recibir el medicamento del estudio sino un placebo. Tendrá una probabilidad de 2:1 de recibir setanaxib o placebo en este estudio. El personal de la clínica y el equipo médico siempre controlan atentamente a todos los voluntarios del estudio a fin de garantizar su seguridad.
Placebo: un placebo tiene el mismo aspecto que el producto en fase de investigación, pero no contiene ningún principio activo. En las investigaciones controladas con placebo, un grupo recibe el tratamiento inactivo, mientras que otro grupo recibe el tratamiento activo. Esta es la mejor forma de descubrir si el tratamiento de prueba funciona mejor que no recibir ningún tratamiento.
La participación en cualquier estudio clínico es completamente voluntaria. Su decisión de participar o no participar en este estudio clínico no afectará la atención médica que recibe ahora ni la que recibirá en el futuro. Si cumple con los requisitos y decide participar en el estudio, puede abandonarlo en cualquier momento y por cualquier motivo.
Es posible que Genkyotex reembolse a los participantes del estudio por los gastos y traslados relacionados con el estudio. Para obtener más información, hable con un miembro del personal del estudio durante las visitas del estudio.
Existen muchos motivos para participar en una investigación clínica. En primer lugar, los estudios permiten que los participantes tengan un rol más proactivo en su propia salud al recibir un nuevo tratamiento para una enfermedad o un padecimiento en curso. Los participantes también tienen un papel importante para que fármacos muy necesarios estén disponibles en el mercado y se beneficien miles de personas que también tengan la enfermedad o el padecimiento. En muchos casos, esta puede ser una experiencia transformadora. Además de beneficiar a las personas que tienen esta enfermedad, los participantes pueden recibir un pago por su tiempo y los gastos de traslado.
Todos los ensayos clínicos deben ser evaluados y supervisados continuamente por parte de un comité de revisión regulatoria para garantizar que los riesgos sean mínimos y que se justifiquen en relación con los beneficios para el participante del estudio. Como voluntario, tiene derecho a interrumpir su participación en el estudio y retirarse en cualquier momento durante el transcurso del estudio y por cualquier motivo, sin ninguna sanción ni pérdida de los beneficios a los que, de otro modo, tenga derecho.
Genkyotex es el responsable de llevar a cabo este estudio clínico.
